CSL ಬೆಹ್ರಿಂಗ್ ಇಂದು ಯುರೋಪಿಯನ್ ಮೆಡಿಸಿನ್ಸ್ ಏಜೆನ್ಸಿ (EMA) ತನ್ನ ವೇಗವರ್ಧಿತ ಮೌಲ್ಯಮಾಪನ ಕಾರ್ಯವಿಧಾನದ ಅಡಿಯಲ್ಲಿ ಎಟ್ರಾನಾಕೊಜೆನ್ ಡೆಜಾಪರ್ವೊವೆಕ್ (ಎಟ್ರಾನಾಡೆಜ್) ಗಾಗಿ ಮಾರ್ಕೆಟಿಂಗ್ ಆಥರೈಸೇಶನ್ ಅಪ್ಲಿಕೇಶನ್ (MAA) ಅನ್ನು ಸ್ವೀಕರಿಸಿದೆ ಎಂದು ಘೋಷಿಸಿತು. ಎಟ್ರಾನಾಕೊಜೆನ್ ಡೆಜಾಪರ್ವೊವೆಕ್ ಒಂದು ತನಿಖಾ ಅಡೆನೊ-ಸಂಬಂಧಿತ ವೈರಸ್ ಐದು (AAV5) ಆಧಾರಿತ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದ್ದು, ತೀವ್ರ ರಕ್ತಸ್ರಾವದ ಫಿನೋಟೈಪ್ ಹೊಂದಿರುವ ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ B ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಒಂದು-ಬಾರಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿ ನಿರ್ವಹಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ಅನುಮೋದಿಸಿದರೆ, etranacogene dezaparvovec ಯುರೋಪ್ ಯೂನಿಯನ್ (EU) ಮತ್ತು ಯುರೋಪಿಯನ್ ಎಕನಾಮಿಕ್ ಏರಿಯಾ (EEA) ನಲ್ಲಿ ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ B ಯೊಂದಿಗೆ ವಾಸಿಸುವ ಜನರಿಗೆ ಮೊದಲ ಬಾರಿಗೆ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಆಯ್ಕೆಯನ್ನು ಒದಗಿಸುತ್ತದೆ, ಇದು ಒಂದೇ ದ್ರಾವಣದ ನಂತರ ವಾರ್ಷಿಕ ರಕ್ತಸ್ರಾವದ ಪ್ರಮಾಣವನ್ನು ಗಣನೀಯವಾಗಿ ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ. MAA ಅನ್ನು ವಿಮರ್ಶೆಗೆ ಸ್ವೀಕರಿಸಿದ ನಂತರ ವೇಗವರ್ಧಿತ ಮೌಲ್ಯಮಾಪನವು ಟೈಮ್‌ಲೈನ್ ಅನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಪ್ರಮುಖ ಸಾರ್ವಜನಿಕ ಆರೋಗ್ಯದ ಆಸಕ್ತಿಯನ್ನು ನಿರೀಕ್ಷಿಸಿದಾಗ, ವಿಶೇಷವಾಗಿ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಆವಿಷ್ಕಾರಕ್ಕೆ ಸಂಬಂಧಿಸಿದಂತೆ ಔಷಧೀಯ ಉತ್ಪನ್ನಕ್ಕಾಗಿ ಒದಗಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ.
"ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ B ಯ ಮೊದಲ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಅಭ್ಯರ್ಥಿಯಾಗಿ, ಈ ಪ್ರಮುಖ ನಿಯಂತ್ರಕ ಮೈಲಿಗಲ್ಲು CSL ಬೆಹ್ರಿಂಗ್ ಅನ್ನು ರಕ್ತಸ್ರಾವದ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಗಳ ಸಮುದಾಯಕ್ಕೆ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಭರವಸೆಯನ್ನು ತಲುಪಿಸಲು ಒಂದು ಹೆಜ್ಜೆ ಹತ್ತಿರಕ್ಕೆ ತರುತ್ತದೆ" ಎಂದು CSL ಬೆಹ್ರಿಂಗ್‌ನ ಜಾಗತಿಕ ನಿಯಂತ್ರಣ ವ್ಯವಹಾರಗಳ ಮುಖ್ಯಸ್ಥ ಇಮ್ಯಾನುಯೆಲ್ ಲೆಕೊಮ್ಟೆ ಬ್ರಿಸೆಟ್ ಹೇಳಿದರು. "ಈ ದುರ್ಬಲಗೊಳಿಸುವ, ಜೀವಿತಾವಧಿಯ ಸ್ಥಿತಿಯೊಂದಿಗೆ ವಾಸಿಸುವ ಜನರಿಗೆ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ರೂಪಾಂತರದ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ತರಲು ನಾವು ನಿಯಂತ್ರಕ ಅಧಿಕಾರಿಗಳೊಂದಿಗೆ ಕೆಲಸ ಮಾಡಲು ಎದುರು ನೋಡುತ್ತಿದ್ದೇವೆ."
MAA ಯನ್ನು ಪ್ರಮುಖ HOPE-B ಪ್ರಯೋಗದಿಂದ ಧನಾತ್ಮಕ ಸಂಶೋಧನೆಗಳಿಂದ ಬೆಂಬಲಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ, ಇದು ಇಲ್ಲಿಯವರೆಗಿನ ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ B ನಲ್ಲಿನ ಅತಿದೊಡ್ಡ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಪ್ರಯೋಗವಾಗಿದೆ. ಎಟ್ರಾನಾಕೊಜೆನ್ ಡೆಜಾಪಾರ್ವೊವೆಕ್‌ನೊಂದಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆದ ತೀವ್ರ ರಕ್ತಸ್ರಾವದ ಫಿನೋಟೈಪ್ ಹೊಂದಿರುವ ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ ಬಿ ರೋಗಿಗಳು 64% ರಷ್ಟು ಕಡಿಮೆಯಾದ ಹೊಂದಾಣಿಕೆಯ ವಾರ್ಷಿಕ ರಕ್ತಸ್ರಾವದ ಪ್ರಮಾಣವನ್ನು (ABR) ಪ್ರದರ್ಶಿಸಿದರು ಮತ್ತು 18 ತಿಂಗಳ ಅವಧಿಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ 6 ತಿಂಗಳ ನಂತರದ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ರೋಗನಿರೋಧಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಶ್ರೇಷ್ಠತೆಯನ್ನು ಪ್ರದರ್ಶಿಸಿದರು. ಹೆಚ್ಚುವರಿಯಾಗಿ, ಸರಾಸರಿ ಫ್ಯಾಕ್ಟರ್ IX (FIX) ಚಟುವಟಿಕೆಯ ಮಟ್ಟಗಳಲ್ಲಿ ಸ್ಥಿರ ಮತ್ತು ಬಾಳಿಕೆ ಬರುವ ಹೆಚ್ಚಳ ಕಂಡುಬಂದಿದೆ. Etranacogene dezaparvovec ನಿರ್ದಿಷ್ಟವಾಗಿ ಸ್ಥಿತಿಯ ಮೂಲ ಕಾರಣವನ್ನು ಪರಿಹರಿಸುವ ಮೂಲಕ ಸಾಮಾನ್ಯ ರಕ್ತ ಹೆಪ್ಪುಗಟ್ಟುವಿಕೆಯ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ಸಾಧ್ಯವಾಗಿಸಲು ವಿನ್ಯಾಸಗೊಳಿಸಲಾಗಿದೆ: ಒಂದು ದೋಷಯುಕ್ತ F9 ಜೀನ್ ಇದು ಹೆಪ್ಪುಗಟ್ಟುವಿಕೆ ಅಂಶ IX (FIX) ನಲ್ಲಿ ಕೊರತೆಯನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುತ್ತದೆ.
"ಇಎಂಎಯ ಪರಿಶೀಲನೆಗಾಗಿ ಎಟ್ರಾನಾಕೊಜೆನ್ ಡೆಜಾಪರ್ವೊವೆಕ್ ಸ್ವೀಕಾರವು ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ ಬಿ ಮತ್ತು ಇತರ ಅಪರೂಪದ ಮತ್ತು ಗಂಭೀರವಾದ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಗಳೊಂದಿಗೆ ವಾಸಿಸುವವರ ಜೀವನ ಮತ್ತು ಯೋಗಕ್ಷೇಮವನ್ನು ಸುಧಾರಿಸಲು ನಮ್ಮ ಪಟ್ಟುಬಿಡದ ಅನ್ವೇಷಣೆಯನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸುತ್ತದೆ" ಎಂದು ಆರ್ & ಡಿ ಮತ್ತು ಮುಖ್ಯಸ್ಥರ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಾಹಕ ಉಪಾಧ್ಯಕ್ಷ ಬಿಲ್ ಮೆಜ್ಜನೊಟ್ಟೆ ಹೇಳಿದರು. CSL ಲಿಮಿಟೆಡ್‌ಗೆ ಮುಖ್ಯ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಅಧಿಕಾರಿ. "ಈ ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ಪ್ರಗತಿಯಲ್ಲಿ ಮುಂಚೂಣಿಯಲ್ಲಿರಲು ಯುನಿಕ್ಯೂರ್‌ನೊಂದಿಗೆ ಕೆಲಸ ಮಾಡಲು ನಾವು ಹೆಮ್ಮೆಪಡುತ್ತೇವೆ, ಇದು ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ ಬಿ ಅನ್ನು ನಿರಂತರ ಕಾಳಜಿಯ ಬದಲಿಗೆ ರೋಗಿಯ ಜೀವನದ ದ್ವಿತೀಯ ಭಾಗವನ್ನಾಗಿ ಮಾಡುವ ಗುರಿಯನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ."
ಬಹು-ವರ್ಷದ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಯು ಯುನಿಕ್ಯೂರ್ (ನಾಸ್ಡಾಕ್: QURE) ನೇತೃತ್ವ ವಹಿಸಿದೆ ಮತ್ತು ಯುನೈಟೆಡ್ ಸ್ಟೇಟ್ಸ್‌ನಲ್ಲಿ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳ ಪ್ರಾಯೋಜಕತ್ವವು CSL ಬೆಹ್ರಿಂಗ್‌ಗೆ ಪರಿವರ್ತನೆಯಾಗಿದೆ, ಇದು ಎಟ್ರಾನಾಕೊಜೆನ್ ಡೆಜಾಪರ್ವೊವೆಕ್ ಅನ್ನು ವಾಣಿಜ್ಯೀಕರಿಸುವ ಜಾಗತಿಕ ಹಕ್ಕುಗಳನ್ನು ಪಡೆದುಕೊಂಡಿತು. CSL ಬೆಹ್ರಿಂಗ್ ಯುರೋಪಿಯನ್ ಒಕ್ಕೂಟದಲ್ಲಿ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳ ಪ್ರಾಯೋಜಕತ್ವವನ್ನು ಬದಲಾಯಿಸುವ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಯಲ್ಲಿದೆ.
ಈ ಲೇಖನದಿಂದ ಏನು ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳಬೇಕು:
- “We are proud to work with uniQure to be at the forefront of this scientific advancement which aims to make hemophilia B a secondary part of a patient’s life instead of a constant concern.
- If approved, etranacogene dezaparvovec will provide people living with hemophilia B in the European Union (EU) and European Economic Area (EEA) with the first-ever gene therapy treatment option that significantly reduces the rate of annual bleeds after a single infusion.
- Accelerated assessment potentially reduces the timeline once the MAA is accepted for review and is provided for a medicinal product when the therapy is expected to be of major public health interest, particularly pertaining to therapeutic innovation.
